近日，南开大学药学院研究项目“基于‘病理-药理机制平移’结合‘老药新用’的药物研发技术及应用”获得中国发明协会“发明创业奖成果奖”一等奖。

　　经典新药发现流程耗时长、成本高，药物研发的效率和成功率均较低。提高药物开发的速率和成功率是药物研发领域亟需解决的“卡脖子”问题。基于上述背景，南开大学药学院作为第一完成单位，与天津国际生物医药联合研究院共同开发了基于“病理-药理机制平移”结合“老药新用”的药物研发技术，用于临床亟需药物的开发。利用该技术可以从已上市药物、进入临床的创新药物或天然产物来源药物中快速发现药物的新适应症，提高药物研发的效率和成功率，助力新药研发。

　　该药物研发技术构建了病理导向、药物作用靶点导向以及临床循证研究导向三位一体的创新药物研究体系，提高了药物研发的效率和成功率。该技术主要基于现有药物数据库，药物作用机制，疾病病理机制网络，多维组学数据分析、化学生物学药物靶点研究、虚拟筛选对接等方法建立药物药理和疾病病理机制的交叉分析网络，从病理-药理结合角度筛选到针对相应疾病的上市药及中药单体；利用分子-细胞-模式动物的系列疾病模型对初筛分子进行临床导向的药理研究，并建立临床前-临床循证研究。由于“老药”的临床前及临床安全性均已经过大量验证，发现老药的新用途将可以大大缩短安全性评价在临床前研发所占时间，提高新适应症研发效率和成功率。此外，基于以临床循证研究为导向的药物重定位策略，可以对“老药”的副作用进行进一步分析，通过代谢组学、高分辨质谱等技术找到发挥副作用的主要成分，并通过给药方式改变或者化学结构修饰的方法，将药物的副作用转变为其主要药效学作用，进行进一步的临床前及临床研究，成为创新药物开发的新型有效路径。

　　该技术体系已经应用到多个临床亟需的药物研发项目中，所开发的药物获得国内临床试验批件2项并进入临床试验阶段，助力新药国际临床试验的开展；同时，也开发了多种中药单体的新用途，为这些药物进入临床奠定了基础。基于该技术申请发明专利34项，获得授权13项（国际专利5项），承担国家级、省部级项目5项。

　　据中国发明协会网站介绍，发明创业奖于2005年由国家科技部批准，由中国发明协会设立，是首个为发明家设立的国家最高奖项。