近日，由上海安集协康生物技术股份有限公司申办，同济大学医学院神经内科专家靳令经教授牵头的“人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价”临床研究完成数据锁库和盲态审核，这标志着同济大学附属同济医院通过国家卫健委备案审查的干细胞临床研究课题正式进入收官阶段。该项研究是我国首个完成的神经干细胞备案临床研究项目，也是世界上首个完成的干细胞经鼻腔给药治疗早发帕金森病的临床研究。

　　帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一种常见的中老年变性疾病，主要源于患者大脑黑质多巴胺能神经元变性、坏死，多巴胺递质释放量减少，导致震颤、动作缓慢等现象。随着疾病进展，患者的生活自理能力逐渐下降，给家庭与社会带来沉重负担。一般把50岁以前起病称为早发型PD，50岁以后发病称为晚发型PD，早发型PD患者有较明显的遗传易感性和家族聚集性，相对病程更长，对患者生活影响大。

　　该项研究于2019年6月通过国家备案，同年9月10日正式启动，2020年7月完成全部入组，共纳入早发型PD患者24例。所有受试者连续4周经鼻腔滴入神经干细胞或安慰剂，在治疗前和治疗后第1、3、6和12个月分别进行安全性和有效性评估，目前已完成全部随访，正在对数据进行汇总分析。

　　神经干细胞（NSCs）具有自我更新和分化潜能，能被诱导分化成神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞，也可以通过分泌神经因子、激活内源神经干细胞等机制促进神经修复，在神经系统疾病的治疗上具有良好前景。目前通过国家卫健委备案的神经干细胞临床研究项目还包括治疗帕金森病、缺血性脑卒中、小儿脑瘫等方向，这一领域的进展将为患者带来新的希望。